دانشمندان برای نخستین بار تلاش کرده‌اند با دستکاری ژن‌های بدن یک بیمار در داخل بدن او، و در نتیجه ایجاد تغییراتی دائم در آنها، بیمار را درمان کنند.
دی‌ان‌ای (دئوکسی‌ریبونوکلئیک‌اسید) نوعی اسید نوکلئیک است و اطلاعات و دستورات ژنتیکی برای کارکرد و توسعه تکاملی و بیولوژیکی موجودات زنده را در بر می‌گیرد.
آسوشیتدپرس، در گزارشی اختصاصی، می‌گوید برایان مادوکس، بیمار ۴۴ ساله‌ای که تحت نخستین آزمایش دستکاری ژنتیکی قرار گرفته، مبتلا به «بیماری هانتر» است. این بیماری باعث اختلال در سیستم سوخت و ساز فرد بیمار می‌شود.
دوشنبه این هفته، پزشکان میلیاردها ژن اصلاح کننده و یک ابزار ژنتیکی برای برش دی‌ان‌ای به بدن آقای مادوکس تزریق کردند.
آقای مادوکس می‌گوید: یک جوری باعث افتخار است که اولین نفری باشی که این آزمایش را آنجام می‌دهی. من مایلم که این ریسک را بپذیرم و امیدوارم که این آزمایش به من و بقیه مردم کمک کند.
پزشکان می‌گویند یک ماه طول می‌کشد که نتایج کار خودش را نشان دهد و برای دیدن نتیجه کامل باید سه ماه صبر کرد. نتیجه مثبت این آزمایش می‌تواند پایه‌های رشته نوپای ژن‌درمانی را تقویت کند.
دانشمندان پیش‌تر ژن افراد را در خارج از بدن آنها -در آزمایشگاه- دستکاری کرده و سپس آن را به بدن بازگردانده‌اند. ژن‌درمانی‌هایی هم وجود دارند که لزوما به دستکاری دی ان ای ختم نمی‌شوند.
اما این روش درمان تنها برای چند بیماری قابل استفاده است. در عین حال نتیجه برخی از آنها ممکن است دائمی نباشد و پس از مدتی بیماری به بدن بازگردد.
دز آزمایشی که روی بدن برایان مادوکس انجام می‌شود، ابزار اصلاح ژن مانند یک جراح مولکولی به داخل بدن وی فرستاده می‌شوند. این جراح مولکولی می‌داند که دقیقا در کدام نقطه باید فرود آید و چه ژنی را اصلاح کند.
دکتر سندی ماکرای، رئیس مرکز سنگامو - که یک شرکت پزشکی در کالیفرنیاست و در حال تحقیق بر روی درمان دو بیماری متابولیکی و هموفیلیا است- می‌گوید: ما دی‌ان‌ای شما را قطع می‌کنیم. آن را باز می‌کنیم. ژن را وارد می‌کنیم. دوباره آن را می‌بندیم و این به طور نامرئی ترمیم می‌شود.
سپس این بخشی از دی‌ان‌ای فرد بیماری می‌شود و تا آخر عمر در بدن وی حضور خواهد داشت. البته این به این معناست که دیگر راه بازگشتی وجود ندارد و نمی‌توان ژن تغییر داده شده را دستکاری معکوس کرد.
البته دستکاری ژنتیکی هنوز منتقدان بسیاری دارد؛ به ویژه آن‌دسته که می‌گویند هرگز نباید خطر دستکاری در طبیعت را نادیده گرفت.
دکتر اریک توپول از مرکز اسکرپیس ترانسنشنال ساینس در سن دیگو می‌گوید: شما واقعا دارید با طبیعت بازی می‌کنید. ریسک اینکار را نمی‌شود مشخص کرد. اما تحقیقات باید ادامه پیدا کند چرا که هنوز بیماری‌های لاعلاج زیادی وجود دارند.
به عقیده دکتر هوارد کافن، از مرکز ملی درمانی آمریکا ژن درمانی نتایج بسیار خوبی بر روی حیوانات داشته است. به عقیده وی نتایج حاصل از ژن درمانی آنقدرخوب هستند که نمی‌شود آنها را نادیده گرفت. او می‌گوید: «الان زمان ترسیدن نیست».